研究人员利用单分子成像工具观察发现，在编辑像异染色质这样盘绕得相对紧凑的基因区域，编辑工具TALEN的效率可高达CRISPR-Cas9的五倍。
基因编辑示意图。异染色质是DNA内一种紧密组合的结构。脆性X综合征、镰状细胞性贫血和β-地中海贫血等疾病都和异染色质的缺陷相关。这项研究的负责人美国伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校(University of Illinois at Urbana-Champaign)化学和生物分子工程学教授赵晖民(Huimin Zhao，音译)说，这项研究显示有必要扩大基因编辑工具的选择范围，以标靶基因组的不同部位。
“CRISPR是基因工程领域的创新，是非常强大的工具，但是它也有局限性。”赵晖民说。CRISPR是一种细菌分子，侦测入侵的病毒，然后让生物酶比如Cas-9，在基因组特定的位置进行剪切。TALEN也是通过扫描DNA找到并标靶特定的基因。CRISPR和TALEN都可以设计标靶作用于特定的基因，用于治疗疾病、改善农作物特性等。赵晖民负责的研究组使用单分子萤光显微镜技术，直接观测两种基因编辑工具在哺乳动物活体细胞内的工作情况。萤光标记让研究人员有办法测量两种工具编辑基因所需的时间。
“我们发现在基因组内盘绕得比较松散的位置，CRISPR表现较好，而TALEN在异染色质区域表现更好。”赵晖民说，“我们还发现TALEN剪切和修改DNA的效率比CRISPR高。”在他们进行的几个实验中，TALEN的效率最高达到CRISPR的五倍。赵晖民说，这项研究表明，研究人员需要针对基因组的不同片段选择使用最合适的编辑工具。这份研究近期发表在《自然・通讯》(Nature Communications)期刊上。
