在医疗进步的今日，很多疾病都有了解药或预防疫苗，但有些因为基因遗传的疾病却仍没有解决办法。近日有一项基因药物通过了批准进行临床实验，对于基因改造的技术是一大进展。
美国食品药品监督管理局（FDA）首次批准了基因静默药物（Gene-Silencing）进行临床实验，这种药物能够治疗导致神经伤害的罕见遗传疾病。
这种叫作“Patisiran”的药物是利用RNA干扰技术（RNAi），治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR），这种突变的蛋白质会在体内累积，会影响心脏与神经系统。
而RNA干扰技术能改变RNA分子，不再让它的基因讯息传递，因此也能停止产生这种突变的蛋白质。“FDA的批准是RNAi发展中的关键性一步，这是变革性的一刻。”RNAi治疗技术开发的James Cardia说。
这项技术可以追溯到20年前，首次发现之后曾经历过大起大落，获得了诺贝尔奖、后来又面临技术瓶颈导致投资人纷纷撤资。现在科学家找到了解决办法，也顺利进入临床实验阶段。
在225名患者接受实验治疗后，原本受神经损伤影响的步行速度平均都有显着提升，虽然出现副作用，但是肌肉强度、反应速度与营养状态都有所提升。
随着FDA批准，使广大的hATTR重拾希望。RNAi并不会对DNA永久性改变，这也使它能对目标微妙地调整，在医疗领域也是极具潜力的项目。
RNAi的研究机构也希望未来朝着阻止、甚至逆转病症，不仅仅是像现在只有减缓症状而已，甚至成为改革医疗技术的新浪潮。
